Medicijn voor Duchenne strandt in laatste ontwikkelfase

Een potentieel en veelbelovend medicijn voor de ernstige spierziekte van Duchenne blijkt toch geen verbetering te brengen voor patiënten.

Het medicijn zat in fase 3 van de klinische trials, de laatste ontwikkelfase voordat een product de markt op kan.

Dat melden het Nederlandse biotechbedrijf Prosensa en GlaxoSmithKline (GSK), bedenker en ontwikkelaar van het medicijn, dit weekend in een persbericht. De uitkomsten zijn een fikse tegenvaller voor patiënten met de ziekte van Duchenne, een aandoening die hierdoor onbehandelbaar blijft.

De ziekte van Duchenne wordt veroorzaakt door mutaties in het dystrofine-gen. Die mutaties zorgen ervoor dat het dystrofine-eiwit niet of niet goed wordt aangemaakt, waardoor spieren hun stevigheid verliezen. Dat leidt tot zulke ernstige problemen met de hart- en ademhalingspieren, dat patiënten gemiddeld niet ouder worden dan 25

Bron: nu.nl – Klik hier voor het artikel (22-09-2013)