Gen- en Stamceltherapie

  • Gentherapie pakt het probleem bij de bron aan: Duchenne wordt veroorzaakt door een defect gen voor dystrofine, dus is het doel van gentherapie om in plaats hiervan een nieuw, goed gen in de cel te brengen. Dit wordt gedaan door speciaal aangepaste virussen, omdat die van nature gespecialiseerd zijn in het inbrengen van genetisch materiaal in lichaamscellen. Omdat het dystrofine gen zo groot is dat het niet in een normaal virus ‘past’, wordt er een kleinere versie van het dystrofine gen gebruikt, ‘microdystrofine’. Bij muizen met spierdystrofie liet die behandeling hoopgevende resultaten zien.

 

  • Stamceltherapie richt zich op het introduceren van stamcellen van gezonde mensen in de spieren van Duchenne patiënten. Omdat uit deze stamcellen nieuwe spiercellen worden gevormd, zou stamceltherapie in principe de spierkracht (gedeeltelijk) kunnen herstellen. Dit is mede interessant omdat de meeste andere therapieën in dit overzicht waarschijnlijk eerder zullen leiden tot een vertraging of stilstand van het ziekteverschijnsel, dan tot een verbetering. Het onderzoek naar stamceltherapie verkeert echter nog in een heel vroeg stadium, waarbij vooral veel met muizen en honden wordt gewerkt, en nog veel technische problemen overwonnen moet worden.